Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu 21 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins. Il a en outre émis un avis favorable pour le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.
La liste des médicaments orphelins s'étoffe.
Après
un nombre record de médicaments et thérapies approuvés en 2014 pour traiter les
maladies orphelines, les autorités de santé européennes ont émis un avis favorable pour la désignation de 21 médicaments orphelins et pour le maintien du statut orphelin pour 2 autres médicaments, totalisant ainsi 23 molécules supplémentaires pouvant être utilisées pour traiter des maladies rares.Des incitations pour produire des médicaments orphelinsDans un communiqué daté du 9 juillet 2015, l’ANSM rappelle que les médicaments orphelins sont “destinés à la prévention ou au diagnostic des maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne“. Les industries du médicament sont généralement réticentes au développement de ce type de médicaments car les coûts de la recherche et de mise sur le marché de ces molécules ne sont pas compensés par les ventes, rappelle l’agence. Pour les inciter à produire des médicaments contre les maladies rares, la Commission européenne a adopté le
règlement (CE) No 141/2000 établissant les critères pour désigner un médicament orphelin et pour prévoir des mesures d’incitations spécifiques, en particulier l’exclusivité commerciale, l’assistance à l’élaboration de protocoles ou encore des exonérations de redevance.Les avis favorables de médicaments orphelinsLes 21 molécules ayant reçu un avis favorable pour la désignation de médicament orphelin sont les suivants :
-
Grippe aviaire (immunoglobuline équine anti H5N1),
- Hépatoblastome (
doxorubicine)
- Déficit en plasminogène (
plasminogène humain)
-
Polykystose rénale autosomique dominante (lanréotide acétate)
-
Lymphome T cutané (hypéricine synthétique)
-
Leucémie myéloïde aiguë (médicament chimique ; inecalcitol)
-
Rétinite pigmentaire (
thérapie génique)
-
Myopathie de Duchenne (
thérapie cellulaire)
-
Paludisme (
artésunate)
-
Craniopharyngiome (béloranib)
- Asphyxie périnatale (cannabidiol)
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Syndrome de l’X fragile (médicament chimique)
- Paralysie supranucléaire progressive (
anticorps monoclonal)
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Sclérose latérale amyotrophique (médicament chimique)
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Cancer du pancréas (thérapie génique)
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Syndrome de Rett (sarizotan hydrochloride)
- Hyperoxalurie primitive (médicament chimique)
- Déficit en carnitine palmitoyltransférase II (triheptanoine)
- Déficit en 3-hydroxyacyl-CoA déshydrogénase des acides gras à chaîne longue (triheptanoine)
- Déficit en protéine trifonctionnelle mitochondriale (triheptanoine)
Enfin, les 2 médicaments ayant reçu un avis favorable pour leur maintien du statut orphelin sont :
- Pour le
neuroblastome, le dinutuximab (octroi d’une autorisation de mise sur le marché).
- Pour la
macroglobulinémie de Waldenström, l’
ibrutinib (
Imbruvica®) (extension d’indication).
Dr Jesus CardenasSource : Communiqué de presse de l’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé) du 9 juillet 2015 (
disponible en ligne).Click Here: los jaguares argentina
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